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Nobel per la medicina all' italo americano Mario Capecchi
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Il Nobel per la medicina è stato assegnato a Mario R. Capecchi, al Britannico Martin J. Evans e all'americano American Oliver Smithies.
Da Verona agli States
Capecchi, emigrato con la famiglia da Verona negli Stati Uniti quando aveva appena 7 anni, ha ottenuto i più importanti riconoscimenti scientifici. Il 12 maggio scorso l'Universita' di Bologna lo aveva insignito della Laurea honoris causa in Biotecnologie mediche.
Gene targeting
Capecchi è diventato famoso per il suo lavoro pionieristico sullo sviluppo del 'gene targeting' nelle cellule staminali di embrioni murini (ES cells). Questa tecnologia è utilizzata oggi dai ricercatori di tutto il mondo per 'costruire' topi con mutazioni inserite in un qualsiasi gene.
La potenza di questa tecnologia è tale che il ricercatore può scegliere sia quale gene mutare che come farlo. In pratica il ricercatore può scegliere come e quali sequenze di Dna del genoma di topo vuole cambiare e cio' permette di valutare in dettaglio la funzione di ogni gene durante lo sviluppo embrionale o nelle fasi successive.
Poiché tutti i fenomeni biologici sono mediati da geni, il 'gene targeting' sta avendo una ricaduta importante su praticamente tutti gli aspetti della biologia dei mammiferi, inclusi gli studi sul cancro, sull'embriogenesi, sull'immunologia, sulla neurobiologia e in pratica su tutte le malattie umane.
Questa tecnologia ha molte applicazioni per la medicina clinica. Infatti attraverso di essa si può costruire qualsiasi modello di malattia genetica umana in animali da laboratorio, studiarne l'evoluzione e verificare l?efficacia di potenziali terapie contro la stessa.
In un prossimo futuro, poiché si può scegliere quale gene modificare e come, nuovi approcci alla terapia genica basati sul 'gene targeting' potranno essere usati per correggere un gene endogeno difettoso nel tessuto umano appropriato.
Queste nuove strategie di terapia genica mirate saranno perciò dirette alla causa prima della malattia piuttosto che ai sintomi.
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